¿Qué es una investigación clínica?
La práctica médica se basa en la prevención y en el proceso diagnóstico y terapéutico, cuya eficacia (beneficios) y seguridad (ausencia de efectos no deseados) se debe demostrar mediante una investigación médica rigurosa.
Mientras que la investigación preclínica es una investigación médica que se lleva a cabo en el laboratorio, sin la involucración directa del paciente, para recopilar datos preliminares sobre la eficacia y seguridad, la investigación clínica, en cambio, involucra a las personas en los denominados “estudios clínicos” y su objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de las intervenciones terapéuticas en el ámbito clínico.
Estudios Clínicos
Algunos estudios clínicos son observacionales, es decir, que los investigadores observan la “historia natural” de los pacientes tratados conforme a la práctica clínica habitual (estándard de atención), recopilando los datos sobre los resultados de la terapia y los de otros pacientes e información sobre la enfermedad. A estos estudios se les denomina también no intervencionistas o no experimentales.
En cambio, hay otros estudios clínicos que son experimentales (o intervencionistas) y que se denominan ensayos clínicos.
Ante un estado de auténtica incertidumbre con respecto a cuál es el mejor tratamiento para una afección médica específica, es necesario hacer un ensayo clínico. Esta situación se denomina “equiponderación”. Los ensayos clínicos son el método más fiable de evaluación de la eficacia y seguridad de las intervenciones, para establecer cuál emplear en la práctica clínica. Hay diferentes tipos de ensayos clínicos, conforme a lo que se investiga y a la metodología empleada.
Tipos de ensayos clínicos
Con los ensayos clínicos se puede comparar una nueva terapia (experimental) con otra que ya se usa en la práctica clínica (control) para tratar la afección médica que se está estudiando. A estos se les denomina ensayos clínicos controlados.. En algunas situaciones, la terapia experimental no es nueva y ya se ha aprobado para otras afecciones médicas; en otras, cuando no hay un estándard disponible, la terapia de control puede ser un placebo, que significa usar una sustancia inactiva. En los ensayos clínicos controlados los pacientes se asignan, bien al grupo que recibe la nueva terapia (grupo experimental), bien al grupo que recibe la terapia de control (grupo de control). Los investigadores a menudo usan el término “brazo” para definir estos grupos de pacientes. Cuando la asignación es al azar (como lanzar una moneda cara o cruz) el estudio se denomina ensayo controlado aleatorio. La asignación aleatoria apunta a formar grupos que sean similares, para que las diferencias entre los dos grupos en los resultados finales se deban a las intervenciones diferentes que recibieron y no a diferencias preexistentes.
Algunos ensayos clínicos analizan la nueva intervención sin hacer comparaciones. Depende de las finalidades del ensayo y de la fase En este caso el estudio se denomina ensayo no controlado o de brazo único.
Para que no haya influencias indebidas de los investigadores al evaluar el efecto de la intervención, y/o al presentar los síntomas de los pacientes y los resultados, se puede ocultar o enmascarar la asignación, bien al brazo con intervención, bien al del control. Cuando tanto el médico como el paciente desconocen a qué brazo fueron asignados – el ensayo clínico se denomina de “doble ciego” o “con doble enmascaramiento”. Por el contrario, en los ensayos abiertos todos (investigadores y participantes) saben a qué brazo fueron asignados.
Protocolo del estudio. Ethics Committee and informed consent
Al ejecutar un estudio clínico, los investigadores deben siempre atenerse a un plan escrito, que se llama también “ protocolo del estudio”. El protocolo se establece antes de iniciar el estudio y consta de una descripción detallada de los objetivos, diseño, metodología, organización y realización del estudio
Un Comité de Ética debe aprobar el estudio clínico antes de empezar el reclutamiento de pacientes. El Comité de Ética es un grupo multidisciplinario de expertos que evalúa el protocolo de investigación desde la perspectiva científica y ética.
Para que un paciente pueda decidir si quiere participar en un estudio clínico, debe recibir de su médico un documento con la descripción de toda la información sobre el ensayo y, si escoge participar volontariamente, tendrá que firmar y fechar el formulario de consentimiento informado. ver Consentimiento Informado
Fases de los ensayos clínicos
Todo fármaco nuevo deberá someterse a diferentes fases de pruebas durante su proceso de desarrollo clínico. Si se demuestra que el fármaco tiene un nivel aceptable de toxicidad con respecto a los beneficios esperados en una fase, entonces se puede inciar la fase siguiente del ensayo.
Cada fase tiene un enfoque diferente:
Fase I los ensayos evalúan la inocuidad de la nueva terapia y contestan a la pregunta: “¿Es segura?” Estos estudios, por lo general, se llevan a cabo con un número limitado de voluntarios sanos. Sin embargo, algunos ensayos en la Fase 1 (como ocurre en oncología) se centran en pacientes y no en personas sanas La finalidad fundamental es la de evaluar los efectos secundarios potenciales del tratamiento y donde y como surgirían.
Fase II los ensayos evalúan la actividad terapéutica del tratamiento (p.ej. su capacidad de producir en el cuerpo humano los efectos esperados) y contestan a la pregunta: “¿Cuál es su efecto?” Se llevan a cabo sobre un número mayor de participantes, personas sanas o pacientes.
Fase III los ensayos evalúan la eficacia de un tratamiento nuevo y contestan a la pregunta: “¿Funciona?” En esta fase se compara el tratamiento nuevo con el estándard o con un placebo para evaluar su eficacia y efectos secundarios, por lo general mediante un ensayo aleatorio controlado en grupos de pacientes seleccionados.
Fase IV los ensayos se llevan a cabo cuando el fármaco fue aprobado por los organismos reguladores y está disponible en el mercado. La finalidad de esta fase es la de recolectar más información sobre los beneficios y los efectos secundarios a largo plazo tras el uso generalizado en la práctica clínica. Contestan a la pregunta “¿Funciona en la práctica clínica?”.
Ensayos Basket of Baskets
Los ensayos en cesta son un tipo nuevo de ensayo clínico que se centra en el tratamiento de pacientes oncológicos que tienen una mutación genética o perfil molecular específico, con el objetivo de evaluar una terapia dirigida. Los ensayos en cesta a menudo usan un enfoque metodológico denominado “de brazo único”, que consiste en la evaluación de la eficacia de un fármaco sin usar otro de comparación.(ensayos BoB). Para más información sobre los estudios clínicos, ver el cortometraje de animación concebido y producido en el ámbito del proyecto ECRAN financiado por la UE: https://vimeo.com/69337236.
Ensayos clínicos: cosas importantes que hay que saber
- Los “Tratamientos nuevos” no son necesariamente mejores que los estándard en cuanto a eficacia y seguridad.
- Para un ensayo clínico se debería escoger a los pacientes que probablemente más se beneficiarán del tratamiento nuevo.
- Por motivos éticos, no podrá haber grupos de control placebo si ya existe un tratamiento estándard y los pacientes se pueden beneficiar de él. En tales casos, se deberá usar como control el mejor tratamiento estándard disponible.
- Los ensayos clínicos se rigen por la legislación y las directrices internacionales para proteger a los participantes y garantizar su seguridad.
- Antes de iniciar un ensayo clínico involucrando a pacientes, es necesario llevar a cabo algunos estudios en los laboratorios (que suelen clasificarse en “fases”) – en el ámbito de la investigación de laboratorio e investigación preclínica. Si los resultados de estos estudios son satisfactorios, el fármaco se prueba con ensayos clínicos. El objetivo fundamental de un ensayo clínico es el de pasar del ámbito del laboratorio a el de cabecera, traduciendo la investigación del laboratorio en una forma concreta de ayudar a los pacientes.
¿Cómo puedo encontrar el ensayo clínico apropiado para mi?
Si está pensando en participar en un ensayo clínico, lo primero y más fácil es preguntarle a su médico, él conoce su afección médica, conoce perfectamente los resultados de sus pruebas, y podrá remitirle a los ensayos más adecuados en el hospital local, centro universitario o universidad.
Encontrar otras personas con el mismo diagnóstico es también útil para recabar información. Las asociaciones de pacientes suelen ser una gran ayuda y puede consultar directamente su página web.
Puede también buscar en los registros de ensayos clínicos que recopilan los estudios clínicos que se llevan a cabo en el mundo (https://www.clinicaltrials.gov/ ) o los ensayos clínicos realizados an el ámbito europeo (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.). Para cada estudio, puede consultar el resumen del protocolo y encontrar la ubicación y la información de contacto específica. Si encuentra un ensayo clínico en el que podría estar interesado, lo mejor es consultarlo con su médico.
En cualquier caso, siempre examine todo el proceso del consentimiento informado antes de tomar su decisión final. Aunque pueda parecer un proceso que lleva mucho tiempo, es esencial para estar seguros que haya entendido completamente lo que está suscribiendo.
Fuente: ECRAN – European Communication on Research Awareness Needs – proyecto financiado por el Séptimo Programa Marco de la Unión Europea
