I en kontrollerad klinisk prövning placeras patienterna i grupper (se Randomisering) som kallas armar och som jämförs med varandra. Alla patienter i en grupp får samma behandling. Olika scenarier utvecklas beroende på vilka hälsotillstånd som studeras och syftet med studien: varje grupp kan få olika behandlingar eller så kan en grupp få behandlingen och den andra inte. Forskarna utvärderar effekterna av dessa behandlingar på biomedicinska eller hälsorelaterade utfall separat i varje grupp och jämför effekterna mellan grupperna (se Kontrollgrupp).

Lagring av mänskliga biologiska prover, t.ex. blod, urin och vävnad.

Alla data som karakteriserar de biologiska, genetiska, biokemiska och/eller fysiologiska egenskaperna, sammansättningarna eller aktiviteterna hos analyserade biologiska material.

En parameter för det biologiska tillståndet som kan vara användbar för att utvärdera en persons hälsotillstånd, välja lämplig behandling eller övervaka effekten av en behandling. Exempel på biomarkörer som används för hälsoövervakning är blodplättar, neutrofiler och lymfocyter. Exempel på biomarkörer som används för cancerdiagnos eller vid uppföljning är CA-125 (äggstockscancer), CEA (kolorektalcancer), PSA (prostatacancer), BRCA1/BRCA2 (bröst- och äggstockscancer), HER2 (bröstcancer) osv.

En oönskad effekt av ett läkemedel eller en medicinsk behandling. Några vanliga biverkningar av cancerbehandlingar är illamående, kräkning, svaghet, minskat antal blodkroppar, håravfall och munsår.

En studie där patienterna inte känner till om de får behandlingen som studeras eller kontrollbehandlingen. I en dubbelblindad klinisk prövning vet inte forskarna själva vilken behandling patienten får. Blindningen kan brytas om patientens tillstånd kräver det.

En sjukdom där onormala celler genomgår en okontrollerad delning och kan invadera angränsande strukturer (vävnader, blod). Cancer är ett samlingsnamn för en stor grupp sjukdomar som kan drabba alla delar av kroppen.

Ett läkemedel som är effektivt vid behandling av cancer.

Den minsta enheten i alla levande organismer. En cell är omgiven av ett membran och har flera små strukturer inuti sig, bland annat sin kärna.

Lagringsplats för genetisk information (t.ex. DNA) och cellens kontrollcentrum. Den finns i både djur- och växtceller.

En process som leder till identifiering av en sjukdom eller ett problem (t.ex. förekomst av cancer, cancertyp och egenskaper etc.). Den ställs efter att ha undersökt tecken och symtom hos patienter.

En extremt lång molekyl som är huvudbeståndsdelen i kromosomer. DNA är det material som överför genetiska egenskaper i alla livsformer. DNA består av två nukleotidsträngar som är lindade runt varandra i ett arrangemang som liknar en stege.

Förmågan att åstadkomma ett önskat resultat eller en önskad effekt.

En klinisk studie där alla deltagare får samma behandling.

En tvärvetenskaplig grupp av experter (forskare, läkare, sjuksköterskor och andra yrkesgrupper) och lekmän som utvärderar den etiska och vetenskapliga kvaliteten på kliniska studier som omfattar människor, i enlighet med nationell och internationell lagstiftning. Kliniska studier måste godkännas av en etikkommitté innan de kan påbörjas. Medlemmarna i etikkommittéerna har ingen koppling till den forskargrupp som ansöker om godkännande och har därför ingen intressekonflikt när det gäller godkännandet.

Se Etikkommittén.

En organisms utseende som är resultatet av interaktionen mellan en genotyp och miljön.

Den process genom vilken potentiella deltagare i en studie får all information som behövs för att besluta om de vill delta eller inte. Som ett första steg kommer den potentiella deltagaren att träffa en av forskarna, vanligtvis en läkare, som i ett enskilt samtal förklarar detaljerna i studien (mål, process, interventioner, förfaranden) och de möjliga fördelar och risker som är förknippade med deltagandet. Efter samtalet lämnar läkaren samma information i skriftlig form (se Informationsblad). Om patienten beslutar sig för att delta i studien måste han/hon underteckna formuläret för informerat samtycke.

Det juridiska dokument som en person måste underteckna för att uttrycka sitt samtycke till att delta i en klinisk studie (antingen en observationsstudie eller en interventionsstudie).

En del av DNA som bestämmer uttrycket av en egenskap.

Information om specifika gener, inklusive variationer och genuttryck, som hittats hos en individ eller i en viss typ av vävnad genom genetisk testning (se Genetiskt test). En genetisk profil kan användas för att diagnostisera en sjukdom, samla in information om risken för att utveckla cancer, välja den lämpligaste cancerbehandlingen för en patient eller för att ta reda på hur sjukdomen kan utvecklas eller reagera på behandling med läkemedel eller strålning.

Ett test som undersöker DNA och letar efter förändringar i det, ibland kallade mutationer eller varianter. Genetiska tester är användbara inom många medicinska områden.

Studier av vävnadernas mikroskopiska struktur.

Se Observationsstudie.

Se Observationsstudie.

Ett dokument som beskriver detaljerna i en klinisk studie (syfte, behandling som studeras, varaktighet…) som läkaren ska ge till en person som inbjuds att delta i studien. Informationsbladet har flera syften, bland annat att bidra till att patienten får lämplig och fullständig information för att kunna fatta beslut om att delta i en studie. Det innehåller också information om den kliniska undersökningens olika delar som patienten kan ta med sig hem och kontaktuppgifter om patienten har ytterligare frågor eller problem.

Inom medicin är det relaterat till alla typer av behandlingar, procedurer eller andra åtgärder som vidtas för att förebygga eller behandla sjukdomar, eller förbättra hälsan på andra sätt.

Se Kliniska prövningar.

En farmakologisk behandling mot cancer som syftar till att stoppa tillväxten av cancerceller, antingen genom att döda cellerna eller genom att hindra dem från att dela sig.

Definieras vanligtvis som ett tillstånd av genuin osäkerhet om värdet av de olika behandlingar som övervägs. Det är ett krav när man beslutar om man ska genomföra en ny klinisk prövning för att studera en behandling. Etiken för klinisk forskning kräver klinisk jämvikt.

En studie där deltagarna får specifika behandlingar baserat på den forskningsplan eller det protokoll som utformats av forskarna. Dessa behandlingar kan vara medicinska produkter (t.ex. läkemedel), strålning, användning av andra medicintekniska produkter eller förfaranden eller livsstilsinterventioner, t.ex. kostvanor. Forskarna använder kliniska prövningar för att studera interventionernas säkerhet och effekt genom att mäta specifika utfall (t.ex. biverkningar för säkerhet och fördelar för effekt) hos deltagarna.

En studie med frivilliga försökspersoner (även kallade deltagare) som är avsedd att öka den medicinska kunskapen och förbättra hälso- och sjukvården. Det finns två huvudtyper av kliniska studier: kliniska prövningar (även kallade interventionsstudier) och observationsstudier.

En klinisk prövning där behandlingen som studeras jämförs med en kontrollgrupp (se Kontrollgrupp).

I en kontrollerad klinisk prövning är detta den grupp som inte får behandlingen som studeras, utan de får antingen en annan behandling eller placebo (se Placebo), eller ingen behandling alls.

En trådliknande struktur av protein och en enda DNA-molekyl som finns i cellkärnan. Kromosomerna bär på information om arvsmassan. Den mänskliga arten har 23 kromosompar, numrerade från 1 till 22, plus könskromosomer (X och Y för kvinnor respektive män).

Se Målinriktade läkemedel

En typ av molekylärt läkemedel som blockerar tillväxten av cancerceller genom att störa specifika målmolekyler som är involverade i tumörtillväxt snarare än genom att helt enkelt störa alla de snabbt delande cellerna (t.ex. traditionell kemoterapi).

En förändring i strukturen hos en gen, vilket resulterar i en genetisk variant som kan överföras till efterföljande generationer. Det orsakas av förändring, radering eller insättning av DNA.

En studie där forskare observerar den ”naturliga utvecklingen” av en patients sjukdom i enlighet med rutinmässig klinisk praxis (vårdstandard), inklusive diagnostiska förfaranden och terapeutiska åtgärder. Till skillnad från interventionsstudier ändras inte den standardbehandling som ges till patienten under deltagandet i studien. Data om standardbehandlingen och dess utfall, liksom information om andra patienter och om sjukdomen, samlas in under studien för att utvärdera sambandet mellan utfall och behandling och patientrelaterade egenskaper. Denna typ av studie kallas även icke-interventionell eller icke-experimentell.

Observationer, resultat eller andra fynd som kan uppstå under en undersökning eller dataanalys men som inte är direkt relaterade till målen för undersökningen. Patienterna kan i förväg ange om de vill bli informerade om sådana resultat om det identifieras ett farligt eller dolt tillstånd.

En inaktiv substans, till exempel en tablett eller en kapsel, som inte innehåller några verksamma läkemedelsämnen. Placebopiller kan till exempel innehålla socker. Placebo kan användas i kliniska prövningar (se Klinisk prövning) som kontrollbehandling när det inte finns någon standardbehandling för sjukdomen. I blindade kliniska prövningar (se* Blindad studie) måste placebon se ut som den aktiva behandlingen i studien, så att deltagarna (och forskarna) inte kan skilja dem från den aktiva behandlingen.

En läkares bedömning av den sannolika eller förväntade utvecklingen av en sjukdom eller av chansen att tillfriskna.

En läkares bedömning av den sannolika eller förväntade utvecklingen av en sjukdom eller av chansen att tillfriskna.

Ett dokument som beskriver forskningsplanen innan studien genomförs. Protokollet är utformat för att beskriva studiens metoder och förfaranden, så att den kan replikeras. I protokollet ska följande information tydligt anges: anledningen till att studien genomförs, definitionen av målgruppen (urvalskriterierna), antalet deltagare som ska ingå, beskrivningen av de behandlingar som studeras, planerade tester och diagnostiska förfaranden, läkemedel och deras doser, studiens längd och deltagarnas uppgifter. Ibland utarbetar forskarna protokollet i samarbete med patienterna eller deras företrädare. Varje kliniskt studieprotokoll måste registreras i särskilda institutionella databaser (USA www.clinicaltrials.gov , EU www.clinicaltrialsregister.eu/ ).

Detta är en kontrollerad klinisk studie där deltagarna slumpmässigt (slumpmässig – se Randomisering) delas in i separata grupper, som får de olika behandlingar som ska jämföras (se Kontrollgrupp). Randomiserade prövningar baseras på jämviktsprincipen (se Klinisk jämvikt). Randomiserade kliniska prövningar kan jämföra effekterna av läkemedel, kirurgiska tekniker, medicintekniska produkter, diagnostiska förfaranden eller annan medicinsk/klinisk intervention.

Den process genom vilken deltagare i kliniska prövningar slumpmässigt tilldelas separata grupper (se Arm), som kommer att få olika behandlingar. Varken forskaren eller deltagaren kan välja vilken intervention som tilldelas gruppen. Genom att fördela deltagarna slumpmässigt i behandlingsgrupperna blir jämförelsen mellan behandlingseffekterna mer rättvis, eftersom grupperna liknar varandra med avseende på patienternas eller sjukdomens egenskaper – både kända och okända. Den enda skillnaden består i de administrerade behandlingarna. I slutet av den kliniska prövningen kan därför eventuella skillnader som framkommer i fråga om effekt och toxicitet, avseende en viss intervention, uteslutande tillskrivas just den interventionen och inte redan existerande skillnader mellan grupperna.

En molekyl som har strukturella likheter med DNA. RNA är en enkelsträngad molekyl. Den är involverad i processer för kodning och avkodning av reglering av geners uttryck.

Ett test som utförs för att upptäcka potentiella hälsostörningar eller sjukdomar hos personer som inte har några sjukdomssymtom. Målet med detta kan vara att upptäcka en sjukdom i en tidig fas och hitta dess mest effektiva behandling, eller att minska risken för att sjukdomen bryter ut genom övervakning. Tre exempel på screeningtester för cancer är bröst-, kolorektal- och livmodercancer.

Se Cancer.

Ett specifikt resultat eller effekt av en intervention som kan mätas eller fastställas. Exempel på utfall är överlevnad, livskvalitet, behandlingens biverkningar, smärtintensitet och tumörstorlek.