Basket of baskets trials
I trattamenti antitumorali tradizionali, come la chemioterapia o altri farmaci, sono finalizzati al trattamento di forme di tumore che colpiscono un organo specifico, come il polmone, il seno, l’ovaio, la pelle o altri organi. Vengono utilizzati anche per trattare altre forme di tumore che colpiscono il sangue, il midollo osseo o i linfonodi, come la leucemia, il mieloma, il linfoma, ecc.
Le sperimentazioni cliniche per valutare l’efficacia dei farmaci antitumorali prevedono la partecipazione di pazienti con lo stesso tipo di tumore, indipendentemente dalle mutazioni genetiche di cui sono portatori, poiché questi farmaci non sono specifici per le singole mutazioni.
Le “terapie target” sono terapie di nuova concezione che mirano a bloccare una specifica mutazione che caratterizza una forma di tumore indipendentemente dalla sua sede.
I “Basket of Baskets trials” costituiscono un nuovo tipo di studi clinici incentrati sul trattamento di pazienti affetti da tumore portatori di una specifica mutazione, I geni e le loro mutazioni, nei quali la sede o il tipo del tumore possono essere diversi. Questi pazienti vengono trattati con lo stesso farmaco sperimentale che dovrebbe bloccare quel tipo di mutazione. L’obiettivo di uno studio Basket of Baskets è quello di valutare una singola terapia mirata nel contesto di più malattie o sottotipi di malattia. Per questo motivo questi studi adottano spesso un approccio metodologico chiamato “a braccio unico”, che prevede la valutazione dell’efficacia di un farmaco senza l’utilizzo di un comparatore. Sono anche detti “agnostici dal punto di vista istologico”, in quanto comprendono tumori con istologia diversa.
Gli studi Basket of Baskets essere complessi. Ad esempio:
- I pazienti all’interno di ciascuno studio sono assegnati a un controllo o a un trattamento sperimentale in modo casuale (vedi randomizzazione).
- Vengono valutati più farmaci per un numero selezionato di mutazioni genetiche e di sedi tumorali.
Se il vostro medico curante vi ha invitato a partecipare a uno studio Basket of Baskets, ci sono alcune cose importanti da sapere:
- Si tratta di uno studio in cui vengono condotte diverse sperimentazioni cliniche. Ciò implica che vengono valutati più farmaci per un numero selezionato di mutazioni genetiche, (I geni e le loro mutazioni), e di sedi tumorali.
- La vostra partecipazione a un determinato studio Basket of Baskets è determinata dalla particolare mutazione di cui siete portatori.
- Tutti i pazienti che partecipano a uno studio Basket of Baskets sono portatori della vostra stessa mutazione e saranno trattati con la stessa terapia bersaglio.
Questi studi Basket of Baskets sono stati approvati dal Comitato Etico, (studi clinici), e i centri coinvolti fanno parte di una rete di ospedali clinici europei specializzati in questo campo.
Uno studio Basket of Baskets è composto da due parti:
- Parte A (i-Profiler) è la fase preparatoria dello studio, in cui viene analizzato il tessuto del vostro tumore per scoprire se presenta mutazioni che potrebbero essere un bersaglio per la terapia farmacologica specifica. L’analisi viene effettuata tramite un esame di laboratorio.
- Parte B (i-Basket) è la parte di sperimentazione clinica, in cui i pazienti con lo stesso tipo di mutazione vengono trattati con il farmaco bersaglio adeguato. Se la fase i-Profiler stabilisce che siete portatori di una delle mutazioni di interesse, vi verrà offerta la possibilità di venire inseriti nello studio specifico per la mutazione, (I Geni e loro mutazioni), di cui siete portatori.
Se il vostro medico curante stabilisce che siete potenzialmente idonei a partecipare allo studio Basket of Baskets, vi verrà chiesto di leggere una scheda informativa e di firmare un modulo di consenso per partecipare alla parte A (i-Profiler).
Se il test di mutazione dimostra che siete idonei a essere inclusi nella parte B (i Basket), vi verrà fornito una ulteriore scheda informativa e un modulo di consenso per partecipare alla sperimentazione clinica (Consenso informato).
Cosa potete aspettarvi dall'adesione allo studio Basket of Baskets:
- Se siete portatori della mutazione sotto analisi, avrete l’opportunità di ricevere un trattamento innovativo che potrebbe avere un effetto positivo sul decorso della vostra malattia. Ricordate che l’effetto positivo è “potenziale” e che solo un sottogruppo di pazienti potrebbe godere di tale effetto positivo.
- Ricevere i risultati genetici sarà più veloce e più facile, perché le analisi delle mutazioni vengono eseguite in modo più efficiente all’interno di uno studio Basket of Baskets rispetto agli studi clinici tradizionali. Inoltre, i risultati dei test genetici vi saranno forniti da professionisti formati specificamente per rispondere a tutte le vostre domande e ai vostri eventuali dubbi nell’interpretarle.
- Potrete incontrare altre persone a cui è stata diagnosticata la stessa mutazione del tumore e che hanno fatto la stessa vostra esperienza e potrete condividere le informazioni sulle vostre condizioni di salute e sulla vostra esperienza nella sperimentazione.
- Partecipando, contribuirete ad accrescere le conoscenze scientifiche che costituiscono la base della pratica clinica per i futuri pazienti come voi.
- I risultati delle analisi genetiche potrebbero rivelare che non siete portatori di nessuna delle mutazioni studiate nell’ambito dello studio Basket of Baskets e non siete quindi idonei per la seconda parte della sperimentazione. Tuttavia, ricordate che il test genetico potrebbe rivelare ulteriori mutazioni che vi renderebbero idonei per i futuri studi Basket.
- Partecipare a una sperimentazione clinica può avere degli svantaggi, come, per esempio, degli effetti indesiderati del trattamento. Tuttavia, il personale clinico vi seguirà in ogni singola fase del trattamento per garantire la vostra sicurezza.
